Down-Syndrom: Wissenschaftler entdecken fehlendes Protein und mögliche Therapieansätze
Das Down-Syndrom, auch Trisomie-21 genannt, ist eine genetische Besonderheit, bei der Menschen drei Kopien des Chromosoms 21 haben. Diese Menschen haben oft besondere Gesichter und können langsamer lernen. Wissenschaftler haben jetzt herausgefunden, dass ein Protein namens Pleiotropin im Gehirn fehlt. Dieses Protein ist wichtig für die Entwicklung des Gehirns und könnte für einige der Symptome des Down-Syndroms verantwortlich sein.
Die Rolle von Pleiotropin im Gehirn
Pleiotropin ist ein Protein, das eine wichtige Rolle bei der Entwicklung des Gehirns spielt. Es hilft bei der Bildung von Synapsen, die für die Übermittlung von Signalen im Gehirn wichtig sind. Bei Menschen mit Down-Syndrom fehlt dieses Protein, was zu Problemen bei der Gehirnentwicklung führen kann. Die Wissenschaftler haben festgestellt, dass Pleiotropin in hohen Konzentrationen während der Embryonalentwicklung vorhanden ist, bei Down-Syndrom jedoch reduziert.
Gentherapie bei Mäusen zeigt Erfolg
Die Wissenschaftler haben versucht, das fehlende Protein bei Mäusen zu ersetzen. Sie haben harmlose Viren mit der genetischen Bauanleitung für Pleiotropin ausgestattet und diese Viren den Mäusen verabreicht. Die Mäuse haben daraufhin mehr Pleiotropin produziert, was zu einer Verbesserung der Gehirnfunktion führte. Die Gehirnzellen konnten besser neue Verbindungen bilden und bestehende modifizieren, was für das Lernen und das Gedächtnis wichtig ist.
Hoffnung für Menschen mit Down-Syndrom
Die Wissenschaftler hoffen, dass sie eines Tages auch Menschen mit Down-Syndrom helfen können. Sie denken, dass die Gabe von Pleiotropin die Gehirnfunktion und Lebensqualität der Betroffenen verbessern könnte. Allerdings ist dies noch weit entfernt von der Anwendung beim Menschen. Die Wissenschaftler betonen, dass Pleiotropin wahrscheinlich nicht die einzige Ursache für die Probleme beim Down-Syndrom ist. Sie wollen in weiteren Studien nach anderen molekularen Auslösern suchen.
Mögliche Anwendungen in der Zukunft
Die Wissenschaftler glauben, dass das Therapieprinzip irgendwann auch auf andere Gedächtnisstörungen wie Alzheimer oder andere neurologische Entwicklungsstörungen übertragbar sein könnte. Sie haben gezeigt, dass die Umprogrammierung der Astrozyten auch bei erwachsenen Mäusen funktioniert, was Hoffnung für zukünftige Therapien gibt.