Leucovorin: Ein Durchbruch in der Autismusbehandlung oder verfrühte Hoffnung?
Die Ankündigung der FDA
Am 22. September 2025 hat Martin Makary, der Leiter der Food and Drug Administration (FDA), angekündigt, dass die Behörde plant, Leucovorin als Medikament gegen Autismus zuzulassen. Makary sagte, dass das Medikament "Hunderttausenden von Kindern" mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS) helfen könnte. Doch bereits einen Tag nach dieser Ankündigung haben Fachleute Bedenken geäußert. Sie sagen, dass die wissenschaftliche Basis für die Wirksamkeit von Leucovorin nicht ausreichend belegt ist.
Die Studienlage
Es gab einige klinische Studien mit Leucovorin, aber diese waren relativ klein. In einer Studie mit rund 80 Kindern im Alter von zwei bis zehn Jahren haben die Kinder, die Leucovorin erhalten haben, größere Verbesserungen in sozialen Interaktionen und Sprachfähigkeiten gezeigt als diejenigen, die ein Placebo erhalten haben. Allerdings haben einige Fachleute Bedenken geäußert, dass die Bewertung der Fortschritte subjektiv war und die Probandenzahl zu klein, um subtile Unterschiede in der Reaktion zu erkennen.
Die Meinungen der Experten
Einige Ärzte, wie Dan Rossignol, sagen, dass die Wirkung von Leucovorin in den Studien so groß war, dass sie selbst bei kleinen Teilnehmerzahlen sichtbar wurde. Rossignol verweist auf eine frühere klinische Studie mit nur 48 Kindern, bei der sich Patienten, die Leucovorin einnahmen, in standardisierten Sprachtests deutlich verbesserten. Andere Experten, wie Rebecca Schmidt, eine Molekularepidemiologin an der University of California in Davis, warnen jedoch davor, falsche Hoffnungen zu wecken. Sie sagen, dass Leucovorin nicht für alle autistischen Kinder geeignet ist und dass weitere Studien nötig sind, um die Wirkung und Sicherheit des Medikaments zu verstehen.
Die Pläne der FDA
Nach den aktuellen Plänen der FDA soll Leucovorin nur einem kleinen Teil autistischer Menschen zugänglich sein, nämlich denen mit niedrigen Folatwerten in der Gehirn- und Rückenmarksflüssigkeit. Das betrifft etwa 7 bis 30 Prozent der autistischen Menschen. Die FDA plant auch, die Auswirkungen der erwarteten Zulassung zu beobachten und mögliche weitere Vorteile von Leucovorin bei Autismus zu untersuchen. Wie diese Studien aussehen sollen, ist jedoch noch nicht bekannt.
