Leucovorin und Autismus: Eine kritische Betrachtung der aktuellen Entwicklungen und Kontroversen
Die Ankündigung der FDA und die Reaktionen der Fachwelt
Am 22. September 2025 hat Martin Makary, der Leiter der Food and Drug Administration (FDA), im Weißen Haus angekündigt, dass die Behörde plant, Leucovorin als Medikament gegen Autismus zuzulassen. Makary sagte, dass das Medikament "Hunderttausenden von Kindern" mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS) helfen könnte. Doch bereits einen Tag nach dieser Ankündigung haben Fachleute aus den Bereichen Medizin und Wissenschaft Bedenken geäußert. Sie argumentieren, dass die wissenschaftliche Basis für die Wirksamkeit von Leucovorin nicht ausreichend belegt ist und dass es an ausreichenden Daten zur Dosierung und Sicherheit für Kinder mangelt.
Die Studienlage und ihre Interpretation
Es gab einige klinische Studien mit Leucovorin, aber diese waren relativ klein und hatten methodische Einschränkungen. In einer Doppelblindstudie mit rund 80 Kindern im Alter von zwei bis zehn Jahren haben die Kinder, die Leucovorin erhalten haben, größere Verbesserungen in sozialen Interaktionen und Sprachfähigkeiten gezeigt als diejenigen, die ein Placebo erhalten haben. Allerdings haben einige Fachleute Bedenken geäußert, dass die Bewertung der Fortschritte subjektiv war und die Probandenzahl zu klein, um subtile Unterschiede in der Reaktion zu erkennen. Dan Rossignol, ein Hausarzt in Kalifornien, der das Mittel gelegentlich autistischen Kindern verschreibt, verweist auf eine frühere klinische Studie mit nur 48 Kindern, bei der sich Patienten, die Leucovorin einnahmen, in standardisierten Sprachtests deutlich verbesserten.
Die Meinungen der Experten und die Pläne der FDA
Die Meinungen der Experten zu Leucovorin sind gespalten. Einige Ärzte, wie Dan Rossignol, sind der Meinung, dass die Wirkung von Leucovorin in den Studien so groß war, dass sie selbst bei kleinen Teilnehmerzahlen sichtbar wurde. Rossignol betont jedoch auch, dass weitere Studien mit mehr Kindern nötig sind, um herauszufinden, welche Kinder besser auf das Medikament ansprechen. Andere Experten, wie Rebecca Schmidt, eine Molekularepidemiologin an der University of California in Davis, und Alycia Halladay, die wissenschaftliche Leiterin der Autism Science Foundation in New York, warnen jedoch davor, falsche Hoffnungen zu wecken. Sie betonen, dass Leucovorin nicht für alle autistischen Kinder geeignet ist und dass weitere Studien nötig sind, um die Wirkung und Sicherheit des Medikaments zu verstehen.
Nach den aktuellen Plänen der FDA soll Leucovorin nur einem kleinen Teil autistischer Menschen zugänglich sein, nämlich denen mit niedrigen Folatwerten in der Gehirn- und Rückenmarksflüssigkeit. Das betrifft etwa 7 bis 30 Prozent der autistischen Menschen, je nachdem, wie der Folatspiegel gemessen wird. Die FDA plant auch, die Auswirkungen der erwarteten Zulassung zu beobachten und mögliche weitere Vorteile von Leucovorin bei Autismus zu untersuchen. Wie diese Studien aussehen sollen, ist jedoch noch nicht bekannt.
Die Kontroversen und die Zukunft von Leucovorin
Die Ankündigung der FDA hat zu Kontroversen und Diskussionen in der Fachwelt geführt. Einige Familien mit autistischen Kindern haben bereits Interesse an Leucovorin gezeigt und suchen nach Ärzten, die es verschreiben. Allerdings gibt es Bedenken, dass das Medikament ohne ausreichende Sicherheitsdaten für Kinder verschrieben wird. Zudem gibt es Bedenken, dass Schwangere beginnen könnten, Leucovorin einzunehmen, obwohl es noch weniger Daten über die geeigneten Dosierungen in der Schwangerschaft gibt.
Ein weiterer Streitpunkt ist die Frage, ob Leucovorin ein Wundermittel gegen Autismus ist. Experten betonen, dass Autismus komplex ist und vermutlich durch ein Zusammenspiel vieler verschiedener Faktoren entsteht. Daher gibt es wahrscheinlich keine Therapie, die für alle geeignet ist. James Cusack, der Geschäftsführer der britischen Autismusstiftung Autistica in London, der selbst autistisch ist, betont, dass das dringendste Ziel sei, die Ungleichheiten zu erkennen, die autistische Menschen erleben, und Wege zu finden, ihnen Zugang zu Gesundheitsversorgung, psychologischer Hilfe und Unterstützung bei der Arbeit zu ermöglichen.
